Premier bilan de la Haute autorité de santé sur l'évaluation de médicaments par les patients

La Haute autorité de santé, chargée d'évaluer l’intérêt des médicaments et des dispositifs médicaux en vue de leur remboursement par l’Assurance maladie, avait lancé en novembre 2016 une expérimentation visant à associer les patients et usagers à cette évaluation. Six mois après, elle a établi un premier bilan.

Ils sont les premiers concernés et pourtant leurs avis étaient très peu pris en compte. Depuis novembre 2016, les associations de patients et d'usagers ont la possibilité d'exprimer leur point de vue auprès de la Haute autorité de santé (HAS) en ce qui concerne un nouveau médicament (qui n'est pas encore sur le marché, qui a besoin d'une nouvelle indication, obligatoirement réévalué) ou un dispositif médical (pansements, lunettes correctrices) que cette dernière doit évaluer en vue de leur remboursement.

"Le vécu de la maladie par les patients, leur expérience des traitements existants ou du parcours de soins ainsi que leurs attentes constituent un savoir spécifique. Il est de nature à enrichir l’évaluation des produits de santé, laquelle s’appuie à titre principal sur l’analyse des données cliniques ou en vie réelle, sur l’expertise scientifique de professionnels et, dans certains cas, sur des données médico-économiques", fait ainsi savoir la HAS.

Celle-ci publie et actualise chaque semaine la liste des médicaments et dispositifs médicaux qui vont être évalués par les commissions d’évaluation, à la demande des industriels, et pour lesquels la contribution des patients est donc sollicitée. Concrètement, ces contributions prennent la forme de la réponse à un questionnaire type permettant aux patients (par l’intermédiaire de leurs associations) de formuler leur point de vue de façon formalisée et collective.

Une vingtaine de médicaments évalués

Six mois après le début de l'expérimentation, l'institution dresse un premier bilan et ce sont en tout vingt-deux médicaments et un dispositif médical qui ont ainsi fait l’objet de contributions. La HAS précise, avec quelques exemples à l'appui, que "les contributions des associations ont apporté aux commissions qui évaluent les produits de santé des observations utiles et qui relevaient de dimensions diverses: influence sur le mode de vie, attentes vis-à-vis des traitements, etc..."

Ainsi, les associations se sont notamment exprimées sur des détails concernant les conditions de délivrance et d'administration des médicaments: la contrainte pour les patients de se procurer le médicament à l’hôpital alors que celui-ci peut se prendre à domicile. Certaines associations ont également émis le souhait que le produit évalué soit accessible pour les patients qui réagissent mal au seul traitement existant s’agissant d’un médicament en psychiatrie.

Sans pour autant indiquer la teneur de leurs contributions, la HAS cite les associations qui ont participé à cette expérience, à l'instar de l'association R.E.S.I.S.T qui s'est exprimée sur les implants de stérilisation définitive Essure. La Fédération française des diabétiques s'est quant à elle exprimée sur l'insuline asparte utilisée dans la prise en charge de diabètes insulinodépendants chez l'enfant et l'adulte, et la Ligue française contre la sclérose en plaques sur l'alemtuzumab.

Le dispositif est pérennisé et ajusté

Autre exemple, l'Association François-Aupetit en ce qui concerne l'ustékinumab utilisé contre la maladie de Crohn ou l'AFM Téléthon pour l'ataluren, utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles. A noter cependant que les fabricants peuvent toujours exprimer un refus pour que leurs produits bénéficient de ces contributions.

Mais fort de ces premiers résultats la HAS fait savoir qu'elle décide de pérenniser cette procédure. Ces contributions seront désormais rendues publiques, comme c'est le cas pour les contributions de parties prenantes à d’autres types de travaux (recommandations de bonne pratique par exemple). Afin de favoriser le travail des associations et de permettre à un plus grand nombre de contribuer, elle prévoit par ailleurs d’allonger le délai qui leur est accordé pour soumettre une contribution, actuellement de 30 jours.

Alexandra Bresson