Maladie de Charcot: un traitement controversé retiré aux États-Unis et au Canada

Près de deux ans après avoir été approuvé aux États-Unis et au Canada, le traitement d'Amylyx Pharmaceuticals contre la maladie de Charcot va être retiré du marché.

Un traitement contre la maladie de Charcot va être retiré du marché aux États-Unis et au Canada après des résultats non concluants lors d'un essai clinique, a annoncé ce jeudi 4 avril Amylyx Pharmaceuticals.

Les autorités sanitaires américaines avaient choisi de l'approuver en 2022 sur la base d'un premier essai clinique plus petit, c'est-à-dire sur un nombre limité de patients, compte tenu de la gravité de cette maladie, pour laquelle il existe peu de traitements et qui reste aujourd'hui incurable.

Une poursuite gratuite pour les patients déjà sous traitement

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Charcot, se traduit par une paralysie progressive des muscles qui rend peu à peu impossible de marcher, se nourrir, respirer ou parler, créant un état d'enfermement du malade dont le cerveau et les capacités intellectuelles restent, eux, intacts.

Une fois le diagnostic posé, l'espérance de vie n'excède pas trois à cinq ans.

"Amylyx a commencé le processus" pour "retirer volontairement les autorisations de vente" du traitement, l'AMX0035, en partenariat avec l'Agence américaine des médicaments (FDA) et Santé Canada, a déclaré l'entreprise pharmaceutique dans un communiqué.

Le traitement en question, commercialisé sous le nom de Relyvrio aux États-Unis et Albrioza au Canada, "ne sera plus disponible pour de nouveaux patients à partir d'aujourd'hui", a-t-elle ajouté.

Il s'agit d'un "moment difficile pour la communauté SLA", ont reconnu dans un communiqué ses patrons, Joshua Cohen et Justin Klee.

Pour les patients déjà sous traitement (environ 3.900 aux États-Unis), l'entreprise américaine a déclaré proposer de leur offrir de continuer, gratuitement.

Poignée de traitements

"Nous félicitons Amylyx pour sa décision de retirer le Relyvrio du marché, tout en s'assurant que les personnes vivant avec la SLA puissent avoir accès au médicament si elles pensent que cela les aide", a commenté l'ALS Association.

Cette organisation américaine avait poussé pour l'autorisation du traitement, qui s'était alors fondée sur une seule étude réalisée sur 137 patients.

Le mois dernier, Amylyx Pharmaceuticals a annoncé les résultats d'un essai plus grand (dit de phase 3), réalisé sur 664 participants, et ayant montré que le traitement ne faisait pas de différence comparé à un placebo.

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L'autorisation de ce traitement aux États-Unis, mais pas en Europe, avait provoqué la colère des patients en France notamment. Les autorités sanitaires françaises l'avaient ensuite finalement approuvé l'année dernière, sous conditions.

L'Agence européenne du médicament (EMA) avait elle considéré que les résultats préliminaires ne démontraient pas de façon convaincante un ralentissement de la progression de la maladie ou une augmentation de la survie.

Amylyx Pharmaceuticals, dont ce traitement était le seul commercialisé, a annoncé jeudi réduire de 70% ses effectifs, et se concentrer sur la recherche sur d'autres médicaments.

Il n'existe qu'une poignée de traitement approuvés contre la maladie de Charcot aux Etats-Unis, où 5.000 nouvelles personnes en sont diagnostiquées en moyenne chaque année.

Le dernier en date, Qalsody, du laboratoire américain Biogen, ne concerne qu'une partie des patients présentant une certaine mutation génétique. Le Riluzole, autorisé depuis 1995, peut prolonger la vie des patients d'environ trois mois.

T.P. avec AFP