Mucoviscidose: deux nouveaux traitements seront désormais remboursés

Ces médicaments innovants pourront être utilisés chez les enfants de plus de 12 ans, les adolescents et les adultes atteints de mucoviscidose.

Deux nouveaux traitements innovants pour les malades atteints de mucoviscidose vont être remboursés par la Sécurité sociale, a annoncé lundi le ministère de la Santé, un "soulagement" car l'un d'entre eux constitue "une véritable révolution thérapeutique", réagissent deux associations. "Un accord sur le prix vient d'être trouvé pour les deux spécialités pharmaceutiques Kaftrio et Symkevi" du laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, "permettant de prendre en charge ces traitements à 100% par l'Assurance maladie", indique le ministère dans un communiqué.

"Grâce à cet accord, dans les tous prochains jours, seront donc inscrits au remboursement et disponibles dans les officines ces deux nouveaux médicaments innovants (…). Ces deux médicaments seront disponibles dans toutes les pharmacies de ville pour tous les patients éligibles", a déclaré le ministre de la Santé, Olivier Véran, à l'association Vaincre la Mucoviscidose. Le ministre a évoqué des "négociations serrées" avec le laboratoire américain.

Ces médicaments, en association avec un autre traitement, Kalydeco, pourront être utilisés chez les enfants de plus de 12 ans, les adolescents et les adultes. Des traitements onéreux: selon un avis de la commission d'évaluation économique et de santé publique (CEESP) publié en février 2021, le coût annuel du Kaftrio s'élève à 224.066 euros par patient en Allemagne et à 200.050 livres sterling (234.000 euros) au Royaume-Uni. "L'arrivée de Kaftrio multiplierait par deux le budget de l’assurance maladie par rapport à la prise en charge actuelle", notait la CEESP.

Cette décision représente "un véritable soulagement", ont réagi dans un communiqué Vaincre la mucoviscidose et l'association Grégory Lemarchal, qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition "pour faire commercialiser le traitement Kaftrio au plus vite en France".

"L'espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondée", a commenté Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose.

"Une véritable révolution thérapeutique"

"Kaftrio, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance", expliquent les associations. La mucoviscidose, maladie d'origine génétique rare et incurable, fait sécréter du mucus anormalement épais, ce qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif.

Elle était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents, mais l'espérance de vie s'est progressivement allongée grâce aux traitements. Les traitements actuels sont toutefois très lourds: kinésithérapie respiratoire, aérosols, médicaments...

Beaucoup de malades subissent des infections pulmonaires à cause de l'encombrement des bronches et doivent être hospitalisés plusieurs fois par an. Des greffes de poumons peuvent allonger la durée de vie.

Jérémy Bruno avec AFP